Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?
Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona.
Napisane przez naukowców prostym językiem
dla globalnej społeczności HD.
Publikowane w tej części serwisu artykuły pochodzą z HDBuzz!
National Institute for Health's Office for Research orzekł, że znany badacz choroby Huntingtona - dr Paul Muchowski, z Gladstone Institutes w University of California w San Francisco - dopuścił się "nierzetelności badawczej przez fałszowanie i fabrykowanie danych" w kilku wnioskach o finansowanie. Co to oznacza dla opublikowanych wyników badań Muchowskiego?
Uważa się, że w chorobie Huntingtona układ odpornościowy nie zachowuje się normalnie. Wykazano, że lek aktywujący receptory CB2 na komórkach odpornościowych poprawia objawy i długość życia myszy HD - czyniąc z układu immunologicznego cel nowych terapii na HD.
Niektórzy naukowcy zajmujący się chorobą Huntingtona wierzą, że leki chroniące przed 'uszkodzeniem oksydacyjnym' mogą pomóc pacjentom HD. Zespół naukowców przetestował w mysim modelu HD nowy lek, wstępne wyniki są zachęcanie.
Jesteś bardziej podobny do myszy niż sądzisz! Dzisiaj, naukowcy mogą badać HD na zwierzęcych 'modelach': myszy, much, owiec i innych. Ale w jaki sposób modele pomagają nam zrozumieć chorobę Huntingtona i sposób jej leczenia - i jakie są pułapki polegania na zwierzęcych modelach?
Synapsy, połączenia pomiędzy neuronami, mogą okazać się dobrym celem dla leku. Ostatnie badania odsłoniły nowy element układanki dotyczącej synaps i choroby Huntingtona - i nowy cel.
Podczas gdy terapie wyciszania genów zmierzają do klinik, powstało nowe pytanie - skąd będzie wiadomo, czy działają? Jak można stwierdzić, czy ilość białka huntingtyny u ludzi obniżyła się? Nowa praca z Londynu i Bazylei pokazuje, że huntingtyna jest wykrywalna w próbce krwi oraz że jej stężenie w chorobie Huntingtona zmienia się w czasie.
Głęboka stymulacja mózgu - procedura, w której do mózgu wprowadzane są miniaturowe elektrody uwalniające impulsy elektryczne - brzmi jak przerażający film science-fiction. Jednak to science-fiction może być użyteczne w łagodzeniu niekontrolowanych ruchów, znanych u pacjentów z HD jako pląsawica.